ＣＸ－４９４５를 유효성분으로 함유하는 스플라이싱 조절제

Abstract

본 발명은 5-[(3-클로로페닐)아미노] 벤조 [c]-2,6-나프티리딘-8-카르복시산(5-[(3-Chlorophenyl)amino]benzo [c]-2,6-naphthyridine-8-carboxylic acid, 실미타세르티브(Silmitasertib), CX-4945) 또는 이의 약학적으로 허용 가능한 염을 유효성분으로 함유하는 스플라이싱 조절제(splicing regulator)에 관한 것으로, 구체적으로 본 발명의 CX-4945는 스플라이싱 조절에 관여하며, 상기 스플라이싱 조절은 카제인 키나아제 2(casein kinase 2, CK2) 억제 효과와는 독립적으로 Cdc-2 유사 키나아제(Cdc-2-like kinase, Clk)에 대해 강력한 억제 효과를 나타내고, 세린/알지닌-풍부 단백질(Serin/arginine-rich, SR 단백질)의 감소된 인산화 수준을 나타내므로, 상기 CX-4945 또는 이의 약학적으로 허용 가능한 염은 스플라이싱 결함에 기인한 질환의 예방 또는 치료용 약학적 조성물의 유효성분으로 유용하게 사용될 수 있다. 또한, 본 발명의 CX-4945 또는 이의 약학적으로 허용 가능한 염은 스플라이싱과 관련된 생물학적 연구를 위한, 스플라이싱 조절 방법 및 이를 위한 스플라이싱 조절용 키트에 유용하게 사용될 수 있다.