척수성 근위축증 예방 또는 치료용 조성물

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dc.contributor.author손미영-
dc.contributor.author조성찬-
dc.contributor.author김장환-
dc.contributor.author손예슬-
dc.contributor.author정초록-
dc.contributor.author백지연-
dc.contributor.author최광만-
dc.date.accessioned2021-02-20T03:31:56Z-
dc.date.available2021-02-20T03:31:56Z-
dc.date.issued2021-02-10-
dc.identifier.other19064KR-
dc.identifier.urihttps://oak.kribb.re.kr/handle/201005/24113-
dc.description.abstract본 발명은 척수성 근위축증 예방 또는 치료용 조성물에 관한 것으로, 보다 상세하게는 SMN2의 스플라이싱 결함을 교정하여 SMN 단백질의 발현을 증가시켜 척수성 근위축증 예방 또는 치료 효과를 나타내는 화합물의 용도에 관한 것이다. 본 발명에 따르면, 화학식 1로 표현되는 리고세르팁은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱 결함을 교정하는 효과를 나타내어 SMN 단백질의 발현을 증가시키며, 질병과 관련된 비정상적인 병변을 개선하는 효과를 나타내어 척수성 근위축증을 비롯한 신경근육질환 치료제 개발에 매우 유용하게 활용될 수 있다.-
dc.title척수성 근위축증 예방 또는 치료용 조성물-
dc.title.alternativeComposition for preventing or treating spinal muscular atrophy-
dc.typePatent-
dc.date.registration2021-02-10-
dc.contributor.affiliatedAuthor손미영-
dc.contributor.affiliatedAuthor조성찬-
dc.contributor.affiliatedAuthor김장환-
dc.contributor.affiliatedAuthor손예슬-
dc.contributor.affiliatedAuthor정초록-
dc.contributor.affiliatedAuthor백지연-
dc.contributor.affiliatedAuthor최광만-
dc.date.application2019-06-27-
dc.identifier.patentApplicationNumber10-2019-0077415-
dc.identifier.patentRegistrationNumber10-2217261-
dc.publisher.location대한민국-
dc.contributor.assignee한국생명공학연구원-
dc.contributor.inventor손미영-
dc.description.patentCountryDivision국내-
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Division of Research on National Challenges > Stem Cell Convergenece Research Center > 2. Patents
Ochang Branch Institute > Natural Medicine Research Center > 2. Patents
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