척수성 근위축증 예방 또는 치료용 조성물

Cited 0 time in scopus
Metadata Downloads
Title
척수성 근위축증 예방 또는 치료용 조성물
Alternative Title
Composition for preventing or treating spinal muscular atrophy
Inventor(s)
손미영조성찬김장환; 손예슬; 정초록; 백지연; 최광만
Assignee(s)
한국생명공학연구원
Application No.
10-2019-0077415 (2019.06.27)
Registration No.
10-2217261 (2021.02.10)
Country
대한민국
Abstract
본 발명은 척수성 근위축증 예방 또는 치료용 조성물에 관한 것으로, 보다 상세하게는 SMN2의 스플라이싱 결함을 교정하여 SMN 단백질의 발현을 증가시켜 척수성 근위축증 예방 또는 치료 효과를 나타내는 화합물의 용도에 관한 것이다. 본 발명에 따르면, 화학식 1로 표현되는 리고세르팁은 SMN2 pre-mRNA의 스플라이싱 결함을 교정하는 효과를 나타내어 SMN 단백질의 발현을 증가시키며, 질병과 관련된 비정상적인 병변을 개선하는 효과를 나타내어 척수성 근위축증을 비롯한 신경근육질환 치료제 개발에 매우 유용하게 활용될 수 있다.
Type
Patent
Full Text Link
KIPRIS
Appears in Collections:
Division of Research on National Challenges > Stem Cell Convergenece Research Center > 2. Patents
Ochang Branch Institute > Natural Medicine Research Center > 2. Patents
Files in This Item:
  • There are no files associated with this item.


Items in OpenAccess@KRIBB are protected by copyright, with all rights reserved, unless otherwise indicated.